La Cámara de Diputados de la Nación

RESUELVE:

Que vería con agrado que el Poder Ejecutivo de la Nación a través del organismo correspondiente, instrumente los medios necesarios para autorizar el ingreso de la droga SPINRAZA , teniendo en cuenta que no existe en nuestro país, a fin de contribuir al tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) .

Señor presidente:

La Atrofia Muscular Espinal (AME) se caracteriza por la pérdida de neuronas motoras en la espina dorsal y el tallo cerebral bajo, lo que produce un severa y progresiva atrofia y debilidad muscular. Finalmente, los individuos afectados con el tipo más severo de AME pueden llegar a paralizarse y tener dificultades en el desarrollo de las funciones vitales básicas, como respirar y tragar.

Debido a la falta, o defecto en el gen SMN1, los afectados por AME no producen suficiente proteína para la supervivencia neuronal (SMN), lo cual es crítico para el mantenimiento de las neuronas motoras. La severidad de la AME está relacionada con la cantidad de proteína SMN. Los afectados con AME Tipo 1, la forma más severa y de amenaza vital, producen muy poca proteína SMN y no alcanzan la habilidad de sentarse sin ayuda o de sobrevivir más allá de los dos años sin asistencia respiratoria. Los afectados por AME Tipo 2 y 3 producen mayores cantidades de proteína SMA y tienen unas formas menos severas pero que pueden alterar su supervivencia.

Para apoyar el conocimiento y educación sobre la AME, Biogen ha lanzado, “Juntos en la AME” en los EEUU. “Juntos en la AME” es un programa creado para proporcionar materiales, información y recursos a la comunidad AME.

Hasta ahora, no existía ningún tratamiento para frenar el avance de esta enfermedad. Pero ha surgido un tratamiento que no sólo frena el avance sino que en muchos casos mejora un 40% la motricidad dañada.

Se trata de SPINRAZA se está desarrollando globalmente para el tratamiento de la AME.

SPINRAZA es un oligonucleótido antisentido (ASO) que se ha diseñado para tratar la AME causada por mutaciones en el cromosoma 5q que genera deficiencia de la proteína SMN. SPINRAZA altera el empalme génico del pre-mRNA del SMN2 para incrementar la producción de proteína SMN completa6. Los ASOs son unas cadenas cortas sintéticas de nucleótidos diseñados para unirse selectivamente a sus dianas en el ARN y regular la expresión génica. Mediante el uso de esta tecnología, SPINRAZA tiene el potencial de incrementar la cantidad de proteína SMN completa en pacientes con AME.

SPINRAZA se administra mediante inyección intratecal, por lo que se entrega la terapia directamente al Fluido Cerebroespinal (CSF) alrededor de la espina dorsal7, donde las motoneuronas degeneran en pacientes con AME debido a los niveles insuficientes de proteína SMN8.

Las reacciones adversas más comunes reportadas de SPINRAZA fueron infecciones en las vías respiratorias altas, infecciones en las vías respiratorias bajas y estreñimiento. Reacciones serias adversas de atelectasia fueron más frecuentes en los pacientes tratados con SPINRAZA. Se han observado anomalías en la coagulación y trombocitopenia, incluyendo trombocitopenia aguda grave, después de la administración de algunos oligonucleótidos antisentido. Se ha observado toxicidad renal, incluyendo glomerulonefritis potencialmente fatal, después de la administración de algunos oligonucleótidos antisentido.

Los pacientes que necesitan esta droga para su tratamiento, deben presentar un recurso de amparo para que pueda ingresar la droga y cubrir su costo por medio de las obras sociales, obstaculizando el derecho de acceso a la salud. Por todo lo expuesto, solicito a mis pares que me acompañen en este proyecto.